君實(shí)生物：特瑞普利單抗一線治療黑色素瘤新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲受理

上海2024年8月12日 /美通社/ -- 北京時(shí)間2024年8月12日，君實(shí)生物（1877.HK，688180.SH）宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已于近日受理公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤一線治療的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)。這是特瑞普利單抗在中國(guó)內(nèi)地遞交的第十二項(xiàng)上市申請(qǐng)，如若獲批，有望成為我國(guó)首個(gè)晚期黑色素瘤一線免疫療法。

黑色素瘤是惡性程度最高的皮膚癌類型，2022年全球新發(fā)病例約33.2萬(wàn)，死亡病例約5.9萬(wàn)[1]。黑色素瘤在我國(guó)相對(duì)少見，但病死率高（2022年新發(fā)病例約0.9萬(wàn)，而死亡病例達(dá)到0.5萬(wàn)）[2]，發(fā)病率也在逐年增加[3]。截至目前，國(guó)內(nèi)抗PD-1單抗已獲批用于晚期黑色素瘤二線及以上治療，但晚期一線標(biāo)準(zhǔn)治療仍為傳統(tǒng)化療或靶向治療（僅適用于攜帶BRAF V600突變的患者）。因此，國(guó)內(nèi)晚期黑色素瘤患者對(duì)于一線免疫治療的臨床需求迫切。

本次新適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)主要基于MELATORCH研究（NCT03430297）。MELATORCH研究（NCT03430297）是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開放、陽(yáng)性藥對(duì)照的Ⅲ期臨床研究，也是目前國(guó)內(nèi)首個(gè)且唯一達(dá)成陽(yáng)性結(jié)果的PD-(L)1抑制劑一線治療晚期黑色素瘤的關(guān)鍵注冊(cè)臨床研究，該研究旨在比較特瑞普利單抗對(duì)比達(dá)卡巴嗪在既往未接受系統(tǒng)抗腫瘤治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者中的有效性和安全性。該研究由北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院郭軍教授擔(dān)任主要研究者，在全國(guó)11家臨床中心開展。

2023年9月，MELATORCH研究的主要研究終點(diǎn)無(wú)進(jìn)展生存期（PFS，基于獨(dú)立影像評(píng)估）達(dá)到方案預(yù)設(shè)的優(yōu)效邊界。研究結(jié)果表明，相較于達(dá)卡巴嗪，特瑞普利單抗一線治療不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤可顯著延長(zhǎng)患者的PFS。特瑞普利單抗安全性數(shù)據(jù)與既往研究相似，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。關(guān)于詳細(xì)的研究數(shù)據(jù)，君實(shí)生物將在近期國(guó)際學(xué)術(shù)大會(huì)上公布。

作為MELATORCH研究的主要研究者，CSCO黑色素瘤專委會(huì)主任委員、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院郭軍教授表示："過(guò)去5年間，特瑞普利單抗作為我國(guó)晚期黑色素瘤二線及以上挽救治療的標(biāo)準(zhǔn)療法，改變了中國(guó)晚期黑色素瘤治療的格局，為眾多中國(guó)患者帶來(lái)了突破性的生存獲益。但我們也知道，中國(guó)黑色素瘤患者相對(duì)白種人更加難治。因此，雖然國(guó)際上PD-1抑制劑早已獲批用于黑色素瘤一線治療，甚至更早期患者的輔助治療，但截止目前我國(guó)還尚未有免疫檢查點(diǎn)抑制劑在上述人群中獲批。此次特瑞普利單抗的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲得受理，證明了其在更早線治療中的價(jià)值，意義重大。期待其能夠早日獲得正式批準(zhǔn)，讓我國(guó)黑色素瘤患者有機(jī)會(huì)更早地從免疫治療中獲益。"

君實(shí)生物總經(jīng)理兼首席執(zhí)行官鄒建軍博士表示："2018年，特瑞普利單抗作為首個(gè)國(guó)產(chǎn)抗PD-1單抗獲批上市用于晚期黑色素瘤的二線及以上治療，在中國(guó)醫(yī)藥生物發(fā)展史上留下輝煌的一筆。如今，我們行而不輟，特瑞普利單抗第‘十二項(xiàng)’上市申請(qǐng)獲得NMPA受理，有望成為我國(guó)首個(gè)黑色素瘤一線免疫療法。我們將與監(jiān)管部門積極合作，以期盡早為患者提供更優(yōu)的臨床治療選擇。"

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關(guān)于特瑞普利單抗注射液（拓益?）

特瑞普利單抗注射液（拓益?）作為我國(guó)批準(zhǔn)上市的首個(gè)國(guó)產(chǎn)以PD-1為靶點(diǎn)的單抗藥物，獲得國(guó)家科技重大專項(xiàng)項(xiàng)目支持，并榮膺國(guó)家專利領(lǐng)域最高獎(jiǎng)項(xiàng)"中國(guó)專利金獎(jiǎng)"。

特瑞普利單抗至今已在全球（包括中國(guó)、美國(guó)、東南亞及歐洲等地）開展了覆蓋超過(guò)15個(gè)適應(yīng)癥的40多項(xiàng)由公司發(fā)起的臨床研究。正在進(jìn)行或已完成的關(guān)鍵注冊(cè)臨床研究在多個(gè)瘤種范圍內(nèi)評(píng)估特瑞普利單抗的安全性及療效，包括肺癌、鼻咽癌、食管癌、胃癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、腎癌及皮膚癌等。

截至目前，特瑞普利單抗已在中國(guó)內(nèi)地獲批10項(xiàng)適應(yīng)癥：用于既往接受全身系統(tǒng)治療失敗的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的治療（2018年12月）；用于既往接受過(guò)二線及以上系統(tǒng)治療失敗的復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的治療（2021年2月）；用于含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個(gè)月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌的治療（2021年4月）；聯(lián)合順鉑和吉西他濱用于局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的一線治療（2021年11月）；聯(lián)合紫杉醇和順鉑用于不可切除局部晚期/復(fù)發(fā)或遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移性食管鱗癌患者的一線治療（2022年5月）；聯(lián)合培美曲塞和鉑類用于表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性、不可手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌的一線治療（2022年9月）；聯(lián)合化療圍手術(shù)期治療，繼之本品單藥作為輔助治療，用于可切除IIIA-IIIB期非小細(xì)胞肺癌的成人患者（2023年12月）；聯(lián)合阿昔替尼用于中高危的不可切除或轉(zhuǎn)移性腎細(xì)胞癌患者的一線治療（2024年4月）；聯(lián)合依托泊苷和鉑類用于廣泛期小細(xì)胞肺癌一線治療（2024年6月）；聯(lián)合注射用紫杉醇（白蛋白結(jié)合型）用于經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測(cè)評(píng)估PD-L1陽(yáng)性（CPS≥1）的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌的一線治療（2024年6月）。2020年12月，特瑞普利單抗首次通過(guò)國(guó)家醫(yī)保談判，目前已有6項(xiàng)獲批適應(yīng)癥納入《國(guó)家醫(yī)保目錄（2023年）》，是目錄中唯一用于治療黑色素瘤的抗PD-1單抗藥物。2024年4月，香港衛(wèi)生署藥物辦公室受理了特瑞普利單抗聯(lián)合順鉑/吉西他濱作為轉(zhuǎn)移性或復(fù)發(fā)性局部晚期鼻咽癌成人患者的一線治療，以及作為單藥治療既往含鉑治療過(guò)程中或治療后疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)性、不可切除或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的成人患者的上市許可申請(qǐng)。

在國(guó)際化布局方面，特瑞普利單抗已作為首款鼻咽癌藥物在美國(guó)獲得批準(zhǔn)，其在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌、小細(xì)胞肺癌領(lǐng)域獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予2項(xiàng)突破性療法認(rèn)定、1項(xiàng)快速通道認(rèn)定、1項(xiàng)優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定和5項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定。

2022年12月和2023年2月，歐洲藥品管理局（EMA）和英國(guó)藥品和保健品管理局（MHRA）分別受理了特瑞普利單抗聯(lián)合順鉑和吉西他濱用于局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的一線治療以及聯(lián)合紫杉醇和順鉑用于不可切除局部晚期/復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌患者的一線治療的上市許可申請(qǐng)（MAA）。2023年11月和2024年1月，澳大利亞藥品管理局（TGA）和新加坡衛(wèi)生科學(xué)局（HSA）分別受理了特瑞普利單抗聯(lián)合順鉑/吉西他濱作為轉(zhuǎn)移性或復(fù)發(fā)性局部晚期鼻咽癌成人患者的一線治療，以及作為單藥治療既往含鉑治療過(guò)程中或治療后疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)性、不可切除或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的成人患者的上市許可申請(qǐng)，其中TGA授予1項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，HSA授予1項(xiàng)優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定。

關(guān)于君實(shí)生物

君實(shí)生物（688180.SH，1877.HK）成立于2012年12月，是一家以創(chuàng)新為驅(qū)動(dòng)，致力于創(chuàng)新療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化的生物制藥公司。依托全球一體化源頭創(chuàng)新研發(fā)能力，公司已構(gòu)建起涵蓋超過(guò)50款創(chuàng)新藥物的多層次產(chǎn)品管線，覆蓋惡性腫瘤、自身免疫、慢性代謝類、神經(jīng)系統(tǒng)、感染性疾病五大治療領(lǐng)域，已有4款產(chǎn)品在國(guó)內(nèi)或海外上市，包括我國(guó)首個(gè)自主研發(fā)、在中美兩國(guó)獲批上市的PD-1抑制劑特瑞普利單抗（拓益?），臨床開發(fā)階段的藥物超過(guò)30款。疫情期間，君實(shí)生物還參與開發(fā)了埃特司韋單抗、民得維?等多款預(yù)防和治療新冠的創(chuàng)新藥物，積極承擔(dān)本土創(chuàng)新藥企的責(zé)任。

君實(shí)生物以"打造世界一流、值得信賴的生物源創(chuàng)藥普惠患者"為使命，立足中國(guó)，布局全球。目前，公司在全球擁有約3000名員工，分布在美國(guó)舊金山和馬里蘭，中國(guó)上海、蘇州、北京、廣州等。