華南自體臍血治療腦癱臨床試驗，腦癱患者的福音

來自陽江的3歲男孩安安（化名）因出生時早產(chǎn)和缺氧，3個月大時便被醫(yī)院確診為腦性癱瘓。盡管在醫(yī)院接受了全面的康復治療，但由于安安的腦損傷很嚴重，經(jīng)過2年多的治療，效果仍然不明顯，這讓安安家人陷入絕望，幸好當初安安有保存臍血，醫(yī)院在為安安回輸了自體臍血之后有了很大的改善，安安的媽媽表示，在接受臍血治療前，安安頭立不穩(wěn)，得挨著物坐，而在接受了自體臍血治療后，安安的頸部變得有力，能抬頭，能坐穩(wěn)，聲音敏感度也有改善。

那么臍帶血真的能治療腦癱嗎？從6月30日在廣州舉行的第六屆中國臍帶血大會上獲悉，由廣東省婦幼保健院和韓國漢陽大學聯(lián)合開展的《自體臍血治療腦癱》臨床科研項目，目前已有12位患兒成功進行自體臍血輸注并取得突破進展。此項臨床試驗首開華南先河。據(jù)了解，近年來美國、韓國等多個國家也在開展該項臨床試驗并取得喜人進展，開拓了自體臍血臨床應用新領域，成為未來治療腦癱的新趨勢。專家表示，自體臍血臨床價值顯著且應用前景廣闊。據(jù)不完全統(tǒng)計，目前全國臍帶血應用例數(shù)已超過9000例，其中，自體庫應用例數(shù)已超過263例。

中國臍帶血大會現(xiàn)場

腦性癱瘓是兒童生長發(fā)育期常見的運動障礙疾病，其發(fā)病率約千分之2．5左右；由于高齡二胎產(chǎn)婦的增多，早產(chǎn)發(fā)生率的增加，新生兒窒息、胎兒宮內(nèi)感染等穩(wěn)定發(fā)生，我國每年新增的腦癱患兒在4萬左右。對于小兒腦癱，采用包括運動療法、電療、按摩、熱療、手術、藥物等傳統(tǒng)療法并不能改變腦損傷的結(jié)構破壞，只能一定程度上緩解肌肉痙攣和促進運動能力發(fā)育，部分糾正異常運動模式。因此國內(nèi)外專家不斷探索開發(fā)新療法，而其中一個就是開展對腦癱患兒的自體臍血治療。

近年來，國內(nèi)外自體臍血治療腦癱案例越來越多地被報道。世界首例臍帶血移植專家－－－－美國杜克大學兒童移植中心及羅伯特森細胞治療臨床轉(zhuǎn)化中心首席專家Joanne Kurtzberg教授，在會上分享了自體臍血治療腦癱臨床試驗的最新成果，其研究顯示，患兒在輸注自體臍血一年后，比預期提升了30％的運動功能。Kurtzberg教授表示足量的自體臍血輸注能夠促進腦癱患兒運動功能恢復，現(xiàn)階段研究證明，兒科患者自體臍血治療腦癱是安全可行的。作為臍血臨床應用的鼻祖，杜克大學醫(yī)學中心在探索腦癱等新生兒疾病的領域里，已取得長足的進展。根據(jù)韓國Lee Young－Ho 教授課題組數(shù)據(jù)顯示，通過對輸注靜脈自體臍血6個月以上的腦癱兒童腦的療效的結(jié)果評估表明， 自體臍血輸注安全可行，對腦癱患兒有益。

而在自體臍血治療腦癱方面的研究，廣東走在前沿，已邁出了重要一步，常燕群團隊開啟的自體臍血治療腦癱臨床試驗已取得一定進展。據(jù)了解，接下來還有10余例患兒正在計劃安排輸注，今后將圍繞治療效果展開進一步的探索及研究。未來，臍血治療腦癱的研究將迎來更大的進展，為更多的患兒帶來福音。

據(jù)悉，現(xiàn)在醫(yī)學界已經(jīng)在嘗試用臍血治療自閉癥，Kurtzberg教授在自體和異體臍帶血治療腦癱和自閉癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病方面已經(jīng)積累了超過700例的臨床實踐。廣東省婦幼保健院康復科主任常燕群表示，今后也將計劃開展自體臍血治療自閉癥以及異體臍血治療腦癱、自閉癥的科研項目。

據(jù)悉，目前該科研項目已經(jīng)完成對12例患兒進行自體臍血輸注，由于觀察評估需在3—6個月，目前已經(jīng)有4例完成評估，結(jié)果顯示均有一定的效果。廣東省婦幼保健院康復科主任常燕群是該研究項目的負責人。從事兒童神經(jīng)康復工作二十多年的他，尤其理解腦癱患兒及其家庭的不易，為提高患兒生存質(zhì)量，減輕家庭和社會負擔，他一直在探尋更先進的治療方法。通過文獻檢索和與國外專家直接溝通，他發(fā)現(xiàn)國外在人類自體臍血治療腦性癱瘓方面開展了大量基礎研究及臨床試驗，部分病人使用自體臍血后臨床癥狀有一定的改善。常燕群主任緊跟前沿，經(jīng)過努力帶領團隊終于在2017年6月與韓國漢陽大學Lee Young－Ho教授團隊共同開啟“自體臍血治療腦癱”的臨床Ⅰ期試驗。在廣東省臍血庫的大力支持下，常燕群主任團隊在短時間內(nèi)招募到了首批腦癱患兒，并于2017年10月成功進行了首例腦癱患兒的自體臍血回輸，截至2018年5月，已有12例患兒接受了該療法且均已平安出院，治療效果還在持續(xù)觀察中。據(jù)常燕群主任介紹，根據(jù)回院做評估的患兒情況以及家屬的反饋，患兒在認知、運動、發(fā)音、互動等方面均有不同程度的進步。“我們現(xiàn)在只是起步階段，很多自存臍血的家長還不了解臍血可以治療腦癱，所以當發(fā)現(xiàn)自己孩子被診斷為腦癱時，不會第一時間想到臍血，當然這和開展這方面研究比較少也有關系。”常燕群主任表示，腦癱的治療效果是越早越好，希望有更多的腦癱患兒能夠加入到該科研項目中來。

會上，來自國內(nèi)外的臍血臨床應用專家就自體臍血在治療再生障礙性貧血、神經(jīng)母細胞瘤、腦癱等疾病方面的應用進展進行分享匯報。值得肯定的是，臍血已經(jīng)不僅僅局限于治療血液系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)疾病，越來越多的專家開始使用自體臍血治療腦癱、自閉癥、糖尿病等多種疾病，自體臍血的臨床應用范圍正在不斷拓展。

北京京都兒童醫(yī)院副院長孫媛教授在會上分享了6例自體臍血應用案例，鮮活的案例充分體現(xiàn)了自體臍血的價值。孫媛教授表示，使用自體臍血不會產(chǎn)生排斥，很少的細胞數(shù)就可以達到植活的標準，移植成功率基本是100％；自體臍血有著非常突出優(yōu)勢，移植后沒有GVHD（移植物抗宿主?。┑娘L險，無須進行抗排異的治療，免疫重建也是非?？?，移植最后花的費用少且生活質(zhì)量好。而使用異體臍血其排斥反應大，移植植入率約為95％，移植成活率大概為70％左右。異體移植因為慢性的排斥反應，且根據(jù)排斥程度和排斥時間長短不同患者需要支付巨額治療費，因要長期服用抗排斥藥物，生活質(zhì)量不佳。孫媛教授指出自體臍血可以適用于治療很多類型的疾病，且還有很多我們未知的領域，其應用將會越來越廣。據(jù)不完全統(tǒng)計，中國7家獲國家批準運行的臍帶血造血干細胞庫（北京、天津、山東、上海、浙江、四川、廣東）自體庫應用數(shù)量在逐漸增長，目前累計應用例數(shù)已超過263例，用于治療神經(jīng)母細胞瘤、地中海貧血、急性髓細胞白血病、再生障礙性貧血、淋巴瘤、腦癱等疾病。

Kurtzberg教授表示，臍血應用在國外已經(jīng)非常成熟，在可治療病種方面，國外也已經(jīng)有了長期的研究數(shù)據(jù)并取得進展。2005年，美國佛羅里達大學研究團隊開展了自體臍血治療1型糖尿病患者的臨床試驗；2006年，美國俄亥俄州立大學醫(yī)學院開展大劑量免疫抑制劑聯(lián)合自體臍血移植治療多發(fā)性硬化的研究；2009．03－2012．01安卡拉大學招募患有貧血癥的早產(chǎn)兒進行自體臍血輸注研究； 2013年，美國杜克大學醫(yī)學院繼成功將自體臍血治療腦癱進展到三期臨床治療后，開始進行利用自體臍血治療自閉癥的創(chuàng)新研究。2017年10月，杜克大學醫(yī)學中心更是取得了FDA的許可，開始了一項擴大范圍的臨床研究，涉及疾病包括：自閉癥、腦癱、腦積水、語言障礙、腦缺血、溺水等，可以為更多神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供研究性臍血療法?？梢?，國內(nèi)外專家都在不斷探索自體臍血的潛能領域，共同推進自體臍血的研究和應用，造福人類健康。