輝瑞“虛擬”臨床醫(yī)療試驗宣告失?。褐袊袡C(jī)會么？

2011年06月09日，輝瑞公司宣布其“虛擬”臨床試驗獲得了美國FDA的批準(zhǔn)，這是一項針對膀胱過度活動癥患者，檢驗藥物DetrolLouisiana對治療膀胱過度活動癥的安全性和有效性，在該研究中，患者只需使用手機(jī)和互聯(lián)網(wǎng)、而不用重復(fù)跑醫(yī)院的臨床研究，該項目目標(biāo)是要確定此類“虛擬”臨床研究能否產(chǎn)生和傳統(tǒng)臨床研究一樣的結(jié)果，該研究原計劃招募600名膀胱過度活動癥患者，但2012年，僅僅時隔一年，該項目就宣告失敗，這不僅對輝瑞的打擊非常大，也對“虛擬”臨床試驗的未來蒙上了陰影。

失敗的原因在于頂層設(shè)計

根據(jù)輝瑞(Pfizer)公司臨床科學(xué)高級主管Miguel Orri的透露，失敗的原因在于不了解患者需要什么，例如，這些患者不想在網(wǎng)上透露他們的醫(yī)療信息，抑或透露給制藥公司。另一個原因是許多膀胱過度活動癥患者都是老人，他們并不像年輕患者一樣經(jīng)常上網(wǎng)。

那么我們可以簡單總結(jié)為：

一：適應(yīng)癥的選擇不合適，沒有從患者的年齡、習(xí)慣上進(jìn)行考察設(shè)計。

二：互聯(lián)網(wǎng)的普及還達(dá)不到“虛擬”試驗的要求(當(dāng)時的互聯(lián)網(wǎng)和移動互聯(lián)網(wǎng)還沒有現(xiàn)在這么發(fā)達(dá))。

三：研究過程中對患者導(dǎo)入的指導(dǎo)不足(Miguel Orri后來也承認(rèn)了這點)。

最重要的是這個研究是通過美國首家“虛擬”診所招募的，而2015年中國才有首家“互聯(lián)網(wǎng)”醫(yī)院，所以總的來說，輝瑞在理念上已經(jīng)遠(yuǎn)遠(yuǎn)地超過了當(dāng)時的那個時代。

輝瑞失敗了，但不意味著對于“虛擬”臨床試驗的探索就停止了，時隔3年，2015年，Sanofi宣布將會在歐洲開啟新的“虛擬”臨床試驗，但這次試驗不是藥物，而是測試Mendor’s 3-G-capable，一個無線血糖測試儀，這個測試儀能給醫(yī)生自動更新病人的血糖信息。因此，隨時隨地的測試能大大幫助糖尿病病人穩(wěn)定血糖。這次虛擬現(xiàn)實臨床試驗運(yùn)用了不同于Pfizer試驗的操作模式。同樣沒有特定的試驗地點，Sanofi的試驗合作伙伴都在VERKKO第五階段糖尿病臨床試驗移動網(wǎng)絡(luò)上。Sanofi也運(yùn)用了社交網(wǎng)絡(luò)招募試驗對象，而公司成功地招募到符合要求的試驗患者數(shù)量。所以從這點上我們可以看出不是“虛擬”臨床試驗本身不行，而是不同的疾病會有不同的結(jié)局。

直接面向患者的新模型

我們從輝瑞的失敗案例和Sanofi的成功案例中可以看出，一種臨床試驗的新模型在逐步崛起，那就是直接面向患者模式(從研發(fā)者到患者“點對點”模型)。目前全球臨床試驗是通過典型的實體零售模式進(jìn)行的，而這些試驗地點一般都選在醫(yī)院或移動式診所。在試驗的過程中，試驗地點負(fù)責(zé)招募試驗對象，治療試驗對象，和跟蹤及觀察試驗對象治療后的身體情況。試驗地點也充當(dāng)著中轉(zhuǎn)站的作用，接收試驗性藥物以及給試驗患者開藥。

在這種模式里招募到符合試驗要求的試驗患者是試驗工程里最耗費資金一項，也是最有可能拖延試驗進(jìn)程的一個關(guān)鍵點。美國衛(wèi)生和福利部贊助過一個研究，這個研究估算從招募試驗對象到保留試驗對象的過程中花費了臨床試驗總預(yù)算的百分之3(大概每年2.28億美金)。正因為試驗地點在這個過程中起到中間人的作用，醫(yī)藥公司無法直接招收試驗對象更別說直接展開試驗。

從輝瑞的探索，到Sanofi的成功，直接面向患者的試驗?zāi)Ｊ揭餐瑯硬粩嗟脑诎l(fā)展。直接面向患者的試驗?zāi)Ｊ酵瑯影阎修D(zhuǎn)站-醫(yī)院或診所這些試驗地點簡化省略。直接面向患者試驗的特點就是醫(yī)生會直接拜訪患者的住處，病人在自己的家里也能接受治療。而處方的試驗藥會被寄到病人的家里。這個治療模式能給患者帶來很大便利同時也提高了患者的配合度。地理障礙不再會是病人看病的負(fù)擔(dān)，因為他們不用去到一個特定的試驗地點去接受治療。

地理障礙不也正困擾著中國的臨床試驗嗎?

新模式誕生新的服務(wù)商

2016年下旬，美國的Science37公司宣布完成數(shù)額為3100萬美元的B輪融資，除了獲得融資外Science37還與SanofiGenzymeBioVentures達(dá)成戰(zhàn)略投資協(xié)議，賽諾菲不但將投入資金，還將為Science37提供世界一流的技術(shù)和開發(fā)策略方面的指導(dǎo)。Science37致力于運(yùn)用新科技改變臨床試驗的運(yùn)作模式，讓更多的患者更容易加入臨床試驗，并且加快臨床試驗的進(jìn)度和減少相關(guān)成本。Science37開發(fā)的臨床試驗?zāi)Ｊ礁F(xiàn)有模式完全不同，它力圖讓患者在家里就可以參加臨床試驗，而不用多次往返臨床試驗中心。Science37設(shè)計了一款稱為NORA的整合了遠(yuǎn)程醫(yī)療技術(shù)的軟件平臺。它可以以App的形式裝在患者的智能手機(jī)或平板電腦上。患者通過NORA可以加入臨床實驗并且與主持臨床試驗的醫(yī)療專家們進(jìn)行交流。

Science37會將患者需要服用的藥物運(yùn)到患者家中。如果某些臨床試驗中需要進(jìn)行實地檢測，Science37可以幫助派遣護(hù)士或醫(yī)生家訪來完成檢測。這些設(shè)計的宗旨是讓患者更容易加入臨床試驗，并且消除地理位置給募集患者帶來的障礙。同時，NORA軟件平臺能夠?qū)⒒颊叩臄?shù)據(jù)安全的匯總到一個虛擬中心進(jìn)行存儲和分析處理，也給主持臨床試驗的醫(yī)生們帶來便利。

最后總結(jié)一下，中國是否有機(jī)會呢?我們有互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院、春雨醫(yī)生、丁香醫(yī)生等互聯(lián)網(wǎng)“虛擬”醫(yī)院，我們有龐大的智能手機(jī)用戶，我們的患者已經(jīng)被移動互聯(lián)網(wǎng)徹底洗腦了等等，那我們還缺什么呢?可能就只缺一個牽頭人。